美國近20年來首款批准阿茲海默症新藥Aduhelm，一年後因安全疑慮、市場推廣不順黯然收場

由美國阿茲海默症協會持續催生的美國百健（Biogen）治療阿茲海默症新藥阿杜荷姆（Aduhelm）轟轟烈烈上市，現在黯然收場，有如曇花一現。

經過近一年的爭議下，百健在今（2022）年5月3日公布，該公司執行長Michel Vounatsos將離職，公司暫停銷售備受爭議的阿杜荷姆、並對該藥大幅收縮銷售及成本架構，只保留為現在正在使用的美國患者提供藥品服務，雖然爭議可能隨之告一段落，但此舉讓全球近五千萬阿茲海默症家屬對有可治癒藥物的希望又落空。

近20年來首款獲得美FDA批准的藥物，但安全性受質疑

去（2021）年6月7日，美國聯邦食品暨藥物管理局（FDA）在眾多爭議下核准阿杜荷姆上市銷售，被視為第一個可解決阿茲海默症潛在病因的治療方法，認為這是自2003年來第一款得到FDA批准的阿茲海默症新藥，預期可清除早期阿茲海默症患者腦部沉澱物β-類澱粉蛋白（amyloid beta），以避免其繼續破壞患者的認知功能，包括記憶喪失和照顧自我的能力，相對於現有的治療方法，被假設該藥物具有顯著的治療優勢。

但從2020年開始，百健所提出的臨床研究數據持續遭到許多神經內科醫師的質疑，於2020年11月FDA專家諮詢委員會評審該藥時，最終稱這款藥物是沒有足夠證據證明其有效，專家諮詢委員會提出，為什麼該藥兩項相同的大型臨床研究，產生了相反的結果，藥廠卻無法給出令人滿意的解釋。

在2021年專家諮詢委員會進行了討論和評議之後，十一位外部專家就FDA提出的四個問題進行了最終投票，最關鍵的一個問題是百健將三個實驗不同的結果，拿出其中一個有利的結果作為阿杜荷姆用於治療阿茲海默症的主要有效性證據是否合理？

在最後一個決定性的問題上，幾乎全票反對百健所提交的是有效性證據，十一位專家中，十位反對，一位不確定，可謂是最為慘烈的負面意見。十一位專家判定該研究不能被視為療法有效的主要證據，因與另一項試驗的結果有所衝突。

但FDA審評人員認為百健所提交的阿杜荷姆治療阿茲海默症的研發資料足以證明其安全有效，2021年6月7日以「加速通過」（Accelerated Approval）的方式讓百健阿杜荷姆取得上市許可。