可以編輯人類胚胎的基因嗎？ 專家報告提出規管建議

近年基因編輯技術發展迅速，新工具大幅提升了精確度，為未來治療疾病——包括遺傳疾病——帶來曙光之餘，亦引起道德及醫學倫理上的疑慮，例如這項技術能否應用在胚胎身上，改變嬰兒的遺傳基因來治病，甚至讓父母選擇孩子的基因，使其變得更強壯、聰明？

即使目前技術上尚未到達這個階段，學界仍需要討論如何規管及限制基因編輯技術，以便政府制訂政策。

2015年美國國家科學院（NAS）的峰會中，主辦單位總結指在未有更多關於安全的研究及社會討論下，臨床上使用遺傳性的基因編輯乃不負責任之舉。因此NAS聯同美國國家醫學院組成國際專家委員會，探討使用基因編輯技術的科學及倫理問題，並撰寫報告。

這份報告日前出爐，針對基因編輯技術的不同應用提出各項規管建議。

基礎研究應繼續進行

在基礎的生物及醫學研究上，通常在實驗室內進行，使用來自人體各部位如皮膚、肝、肺、心臟及血液等的細胞，也有使用種系細胞（germline cells）如早期人類胚胎、卵子、精子以及會發展成卵子或精子的細胞。這些基礎研究能促進科學家對基因的了解，知道不同基因的功能、DNA復修機制、人類早期發育、基因與疾病之關係、癌症進展以及其他基因有重大影響的疾病等。

報告指出，目前有關的基礎研究已有相應的倫理規定及監管，包括地區及國家的監察委員會，確保實驗室安全和保護捐出組織及細胞作研究用途的人。委員會認為，涉及種系或其他人體細胞的基礎研究對科學進步非常重要，應在現有的監管架構下繼續進行。

用作治病的基因編輯技術

人類基因編輯技術的另一項應用，是透過修改體細胞（一切與生殖無關的細胞）來治療或預防疾病及殘障，例如有臨床實驗計劃以此技術令癌症病人的免疫細胞攻擊癌細胞，主要是幫助哪些化療及傳統療法失效的病人。

除了癌症外，技術亦有望治療多種基因疾病。體外的療法會先把有關細胞（例如骨髓）移除病人體外，再作出特定的基因修改，然後重新放回病人體內，而體內的基因編輯則透過注射有關工具去特定器官。不過目前這些技術尚未成熟，仍有一定挑戰。

委員會認為這類為了治療或預防疾病的臨床實驗應該繼續進行，並受到現有的倫理規範及監管架構限制。但委員會指出，由於體細胞基因編輯有多種方法，監管者應該從技術層面考慮風險及好處，目前亦沒有單一標準，應按特定的用途及技術逐一檢視。

影響會遺傳至後代的實驗

至於對於種系細胞的基因編輯，現在仍有不少技術上的挑戰，暫時只在動物身上成功進行。一旦成功，不但能夠修改實驗對象的基因，更會把轉變遺傳到下一代，因此引起關注，包括是否安任、會否導致意外後果等。

然而風險以外，有關研究具潛在價值，因為現時有數以千計的遺傳病源於單一基因，可能透過編輯種系細胞基因來消滅。假如成功，這項技術不但可以幫助受遺傳病影響的兒童，亦能讓帶有致病基因的父母免去孩子的風險。

考慮到技術上及社會上的關注，委員會認為必須謹慎對待種系細胞的基因編輯研究，但不必完全禁止。他們建議，只有在更大量研究顯示技術符合風險及好處的標準後，才授權進行相關的臨床實驗，而且應該要有令人信服的理由及嚴格監察。

委員會建議有關實驗須通過以下條件︰

• 缺乏合理的替代選項；
• 限制編輯已被證明導致或令人易患嚴重疾病的基因；
• 有可信的臨床前或臨床數據顯示風險及潛在的健康得益；
• 在臨床實驗期間有持績進行的嚴格監察；
• 有長期、多世代跟進研究的全面計劃；
• 持績評估健康及社會上的益處及風險，包括公眾廣泛而不斷的意見。

加強人體的實驗︰暫時不應進行

對於並非為治療疾病、而是在健康的個體上應用基因編輯技術，以增強其體格、能力的實驗，委員會認為目前其潛在好處不太可能高於風險。在未來有更多研究後，風險應會降低，公眾意見對於衡量這類「增強」實驗的好處及風險非常重要。

委員會指出，公眾似乎對於透過基因編輯來增強體質有所顧慮，包括害怕會加劇社會不平等，或者創造出社會壓力，令人不必要地使用此技術。政策發展期間，公共討論對於探討技術的社會影響——不論真實抑或出於擔憂——非常重要，委員會認為治療或預防疾病以外的基因編輯暫時不應進行。

維持現狀抑或「開綠燈」？

2015年NAS峰會籌委會主席、生物學家David Baltimore認為，這份報告的建議基本上是把峰會委員會的結論編纂為成文法則，報告作者的立場跟峰會參與者沒有太大分歧，除了報告明確列出容許胚胎修改實驗的條件。

與此同時，有人認為報告把有關實驗的門檻降低，因為沒有明文禁止實驗，反而提出條件。基因編輯公司Sangamo Therapeutics的行政總裁Edward Lanphier認為，在缺乏報告呼籲的公共辯論下，報告的語調改為支持。另一個反對胚胎基因編輯的組織遺傳學及社會中心的執行總監Marcy Darnovsky更認為，報告戲劇性地改變了現存廣泛認為應禁止編輯人類種系細胞的協議，對此感到失望。

對於擔心這份報告為基因編輯背書、導致「滑坡效應」令社會變成追逐等定基因的人，委員會主席、麻省理工大學的癌症研究員Richard Hynes表示，法規會有效阻止基因編輯工具用作增強體質。

委員會另一主席Alta Charo則排除了基因編輯可以加強人類智力的想法︰「我們不知道如何定義智力，遑論透過基因操控。這（提升智力）是個經常被提及的例子，但也是最不相干的，因為我們對於如何做到毫無頭緒。」據估計，人類智力受到最少數以百計的基因影響。

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資料來源︰

• Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance
• U.S. panel gives yellow light to human embryo editing (Science)
• Major report prepares ground for genetic modification of human embryos (The Guardian)
• US science advisers outline path to genetically modified babies (Nature)
• Gene-editing summit supports some research in human (Nature)