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每名病人都不會希望別人對自己的處境視若無睹，甚至被化為計算成本效益的分母。政府作出任何資源分配的決定，難免會有人失望，甚至質疑作出決定的準則。
身患罕見疾病，負擔昂貴的藥物，擔心自己成為家人負累──這不只是粵語長片的故事情節，在先進發達如今天的香港，仍是一些人的生活寫照。[1]早前便有一名患有罕見結節性硬化症的病人，在立法會會議上泣訴藥物難以負擔，其不久後更因病情轉壞，年僅36歲便與世長辭，教人唏噓。[2]
與許多疾病不同，罕見疾病的患者往往要應付動輒上百萬元的藥費。近月政府向立法會建議透過關愛基金新增項目，資助這類病人購買藥物[3]，雖然有望減輕這類病患者的負擔，然而除了患者，相信不少人也會疑惑，這類藥物為何如此昂貴。而在提供資助以外，社會還有甚麼方法應對。
一年藥費可達數百萬元
罕見藥物之昂貴，從治療陣發性夜間血紅素尿症（PNH）的「依庫珠單抗」（Eculizumab）可見一斑。根據立法會文件，若資助購買極昂貴藥物的關愛基金項目獲得接納，項目推行首年預計會有10至16名PNH患者申請相關資助，資助金額最高為6,770萬元（按：單位為港幣，以下亦同）[4]，即每人平均一年可獲多達423萬元的資助。不過患者仍要按家庭收入及資產多寡分擔部分藥費，最多可達其家庭每年可動用財務資源[5]的兩成或100萬元（取較低者）。[6]
獲政策扶持 「孤兒」變寵兒？
每年藥費以百萬計，其背後有一定的合理原因。患者較少而研發藥物成本高昂，令每人要分擔更多研發開支[7]，是其中一個原因。以「依庫珠單抗」為例，藥商Alexion就聲稱在15年研發期內投入了近10億美元。[8]由於該病每100萬人口每年只有1.3宗新症[9]，若以上研究成本屬實，能夠獨力承擔藥費的患者，肯定不多。
除此之外，一些鼓勵研發罕見疾病藥物的政策，也可能無意間成為推高藥物價格的「幫兇」。在過往，某些地方的政府擔心藥廠不願為患者不多的「蚊型」市場研發藥物，令患者「無藥可醫」，遂訂立法例，透過優惠措施鼓勵藥商研發這類不受關注的「孤兒藥」（orphan drug）。[10]其中美國和歐盟的「孤兒藥」法例，便分別為符合要求的「孤兒藥」，設立七年及十年的專賣權，以保證其他治療同一疾病的藥物在專賣期內無法推出市場。[11]
讓藥廠做獨市生意，似乎真的能夠鼓勵藥商開發「孤兒藥」。美國的「孤兒藥」法例於1983年獲通過後[12]，當地推出的「孤兒藥」，便由1973至1983年間的不足十款，大增至如今的逾600款。[13]科學進步可能是原因，但包括專賣權、稅務優惠和手續費用寬免等鼓勵「孤兒藥」研發的措施[14]，相信也提供了不少助力。
不過在這些誘因下，「孤兒藥」究竟是無藥商理會的孤兒，還是可帶來巨大商機的寵兒，大有斟酌空間。根據醫療市場分析機構Evaluate的預計，在2017年至2022年期間，全球「孤兒藥」銷售額將會每年上升一成多，至2022年將達到2,090億美元。[15]此外，在2015年全美銷售額最高的十款藥物中，有七款屬「孤兒藥」。[16]
政策疑被濫用 多方思量對策
當「孤兒藥」有價有市，開始有人反思相關政策。其中有意見認為藥商濫用機制，謀取利益，例如為同一款藥物申請成為數種罕見疾病的「孤兒藥」，以及將原本供應大眾化市場的藥物申請成為「孤兒藥」。[17]另外，由於有醫生會以「非適應症用藥」[18]方式，將「孤兒藥」用於治療其他疾病[19]，間接增加了同一款「孤兒藥」的需求，令藥商得益。就種種現象，三名美國參議員近月提出可能需要修改法例，以維護「孤兒藥」法例原意，而當地的政府審計辦公室亦應三人要求，就該例的潛在濫用情況展開偵查。[20]
除了設法堵塞政策的潛在漏洞，多國政府聯手與藥廠議價，是另一個近年的現象。其背後理據是有利爭取更相宜的藥價，藥商也可以透過一次過與多國協商，打進一個更大的市場。[21]在2015年，比利時及荷蘭便聯合就「孤兒藥」的價格與藥商協商，並計劃交換相關數據，以及協調各地評核機制。[22]及後愛爾蘭、奧地利、盧森堡等國家也陸續加入這個計劃。[23]
政府以外的民間活動，也是支援罕見疾病患者的重要力量。在2014年風行全球的「冰桶挑戰」，便為肌萎縮性脊髓側索硬化症（即「漸凍症」）患者籌得大筆捐款，其中美國的相關團體，就因此籌得1億美元，用於致病基因的研究。[24]
巨額資助「不划算」？
不過，即使各國政府能夠聯合與藥商洽談，而且獲得更多民間資金投入相關的研究項目，基於罕見疾病及「孤兒藥」的性質，其價格仍絕不便宜。那些無法負擔藥費的患者，始終需要財政支援。在香港，政府已分階段為此向醫管局額外提供每年7,500萬元。[25]關愛基金的資助昂貴藥物項目，雖然暫時只包括「依庫珠單抗」，但政府表示在定期篩選及審批後，會有更多藥物被納入項目，這些藥物將來也可能被納入撒瑪利亞基金或其他基金安全網。[26]
財政上的支援重要，但投放多少資源才足夠、甚麼「孤兒藥」才可獲得資助，這些關於資源分配的問題，卻惹起爭議。在紐西蘭，當地政府在2013年便基於財政考慮和藥物價格昂貴，拒絕資助「依庫珠單抗」。當局解釋，按每名病人計算，每年用於該種藥物的費用，接近治療另一罕見血液疾病新藥費用的20倍；此外，資助「依庫珠單抗」只會惠及20人，但每年開支達到近1,000萬紐幣，而政府為引進各種新療程和擴充治療對象投資的1,750萬紐幣，卻估計能惠及52,400名病人。當局由此推論，資助「依庫珠單抗」，意味可能有成千上萬人無法取得其他能帶來更大整體效益的新藥物。[27]
須訂立資源分配機制
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加熱加味菸成菸害防制破口？菸防團體與立委籲伸張程序正義
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各界期待的菸害防治法新法上路，其主要目的是禁電子煙和納管加熱菸，以保障國人身心健康。然而，在新法實施兩個月後，其是否有效執行、法規是否存在漏洞，以及政府的風險評估機制是否準備好了等問題，都遭到反菸團體及立委的質疑。
5月31日將迎來世界無菸日，而台灣菸害防制法新法甫於今年3月22日上路施行，正式禁止電子煙與未經指定菸品健康風險評估審查之加熱菸。新法迄今推動超過2個月，爭議卻不斷，不只跨黨派立委、民間菸害防制聯盟及家長與教育團體等，皆質疑為何違法新興菸品仍在實體與網路商店上隨處可見，就連國健署也於日前坦承，違規件數並未因新法上路而明確下降，且稽查懲處對象有相當高比例是未成年人。此外，儘管違法攜帶加熱菸入境最高可罰500萬元，關務署卻發現走私情形異常熱絡，光今年1到4月海關就一共查獲違法菸品1055件，也逼得國健署不斷呼籲民眾不要以身試法。
但這些亂象並非就地合法就能解決，民間菸防團體直言，加味菸禁令至今不見蹤影，以及國健署審查指定菸品之辦法名稱具誤導性、亦無明確機制，皆讓人懷疑本應保障國人，特別是青少年身心健康的新法，是否真能達到修法初衷、落實執法？立委們也表達擔憂，認為違法菸品四處流竄，國健署與地方衛生局是否有稽查人力與資源不足，導致取締準則混亂的情形發生？
因此董氏基金會、台灣菸害防制暨戒菸衛教學會、愛兒親師家長協會、全國家長會長會長聯盟等「台灣拒菸聯盟」團體代表，日前出席國民黨立委林為洲召開的「亂象頻傳？法規漏洞？審查黑箱？拒絕護航加熱菸成『健康菸』」記者會，即提出請求衛環委員會吳玉琴、邱泰源兩位召委，將已經公告的加熱菸上市評估辦法備查案排入審查，才有機會為守護台灣年輕人的健康進行亡羊補牢、並立即公告實施加味菸禁止條例等訴求。
新興菸品違法交易頻傳？家長團體：稽查成效不彰，罔顧青少年健康
在落實執法方面，立委林為洲指出，現行法規中明確規範，任何未經健康風險評估的產品都屬於違法，不能進行銷售或宣傳。然而，目前政府的取締行動僅止於象徵性地針對幾個大型網路平台。台灣拒菸聯盟指出，目前在實體店、代購網站及個人平台等處，依然可以看到相當熱絡的違法電子煙與加熱菸交易。
全國家長會長聯盟理事長黃正銘表示：「人力不足，是導致取締與稽查成效不彰的原因之一，建議可考慮採用鼓勵民眾檢舉的方法，例如給予檢舉獎金，重賞之下必有勇夫，相信全民都會願意一起為防止電子煙違法交易、保護我們的青少年而努力。」時代力量立委陳椒華則認為，既然新興菸品管理現在依法有據，問題就落在國健署是否嚴格執法？鑒於新興菸品使用者以年輕族群為大宗，是否有與教育部、學校攜手合作，落實新興菸品菸害防制的教育宣傳？
加味菸禁令為菸商預留漏洞？立委、民團齊聲呼籲國健署應清楚說明
反菸團體抨擊國健署為開放加熱菸，不只使用嚴重誤導性的「健康風險評估審查」一詞，連在禁止加味菸上，也僅禁止花香、果香、巧克力、薄荷等四種口味，但根據國健署在108年公布的資料指出，菸商申請菸品添加口味已達1200餘種。對此，立委林為洲質疑是否為菸商預留漏洞？台灣拒菸聯盟也質疑，為何加味菸禁令特別給予業者18個月的緩衝期，明顯有別於母法規定，有違反程序正義之嫌。
林為洲也在記者會上點出，新興菸品最吸引年輕族群的地方，就是口味新穎，現在國健署說加熱菸已可送指定菸品風險評估審查，又遲遲不肯公告加味菸禁令，是不是要讓加熱菸的加味菸彈有可趁之機？他呼籲國健署應明確承諾，加味菸禁令公布前或公布後的緩衝期間，都拒審加味加熱菸彈。陳椒華在受訪時則表示，國健署應該檢討為何加味菸緩衝期一事，受到各方反彈？堅持18個月，是有什麼特別考量？為什麼不能跟菸品包裝警示圖文的緩衝期一樣，公告後1年上路？她表示將去文國健署，要求說明。
菸防法配套尚不齊備，有賴社會大眾、菸防團體、立院共同監督
菸防團體不只擔憂指定菸品的風險評估審查不完備，黃正銘理事長更在記者會中強調，早已多次要求中央一定要盡快啟動新興菸品的吸菸行為及公共衛生影響之本土研究與追蹤資料，但至今仍未收到任何回應，讓人相當憂心。立委陳椒華也認為，既然決定開放加熱菸，政府應該積極投入相關研究，以利進行指定菸品的風險評估，建議衛福部可以和國衛院展開研究計畫的合作。
菸防法既已上路，又該如何監督？反菸團體認為，立委們可依據立院職權行使法，將有違反或牴觸法律規定疑慮的指定菸品審查辦法，由立院備審改為送交衛環委員會審查，而非便宜行事、讓漏洞百出的制度默默運行下去。針對爭議法規、行政命令，台灣過去就有類似做法，像是2020年開放萊豬的行政命令，就由備審改為朝野聯席審查、2022年兵役延長案，也有由從查照改為審查的呼聲。
身為時代力量立院黨團副總召的陳椒華也提到，近期的再生醫療法，也是因為醫療改革、病友權益團體、醫學法規學界、在野黨團齊聲表達疑慮，才讓政府暫緩表決，顯見法律就算通過，不代表社會各界就應停止關注議題。她很感謝民團一直代替國健署來謹慎把關菸防法，時代力量也會持續關心執法情形，並要求衛福部建置菸品相關之流行病學調查資料庫。她認為，「只有當民眾真正理解菸品對健康的危害，我們才能從源頭降低國人對菸的需求，從而達到防治菸害的目的。」
