科學家成功修復胚胎遺傳病基因,打開預防1萬種遺傳病大門

科學家成功修復胚胎遺傳病基因,打開預防1萬種遺傳病大門
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研究人員強調,基因編輯技術仍在初期階段,目前距離以基因編輯來「設計」嬰兒是遙不可及。

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美國科學家完成一項極具爭議性的基因編輯-成功修復人類胚胎中一項能導致心臟衰竭的基因突變。

這是人類在預防遺傳疾病方面邁出一大步,打開了預防1萬種遺傳病的大門。

實驗涉及極大道德爭議,負責的科學團隊只有5天時間觀察已編輯基因胚胎的發展,之後就要終止實驗。

研究是將一名患心肌肥厚症(hypertrophic cardiomyopathy)男性的精子,與健康的卵子結合,利用基因編輯技術,找出胚胎中導致病變的基因,進行修補。心肌肥厚症是一種遺傳性心肌病變,目前大約500人中有一人患此病,是導致年輕人猝死的常見原因。

基因編輯技術目前的成功率大約為72%,換言之,在58個實驗胚胎中,有48個成功免去該種遺傳基因。

沒有參與是次研究的基因專家,多倫多兒童醫院的高級科學家Janet Rossant認為,基因編輯技術仍在初期階段,加上涉及道德爭議和法律問題,目前距離以基因編輯來「設計」嬰兒是遙不可及:「我們仍未清楚那些基因可以用來強化某些人類特質,即使確認了,任何基因改變/強化都可能為其他基因帶來難以預期的負面影響,而且,這是會影響之後的世代。」

直至這項研究之前,只有中國發表過數份基因編輯研究報告。由美國俄勒健康及科技大學(Oregon Health and Science University)、加州索爾克研究所(Salk Institute)和南韓基礎科學研究所(Institute for Basic Science)組成的團隊,這次把研究發表於最新一期的《自然》期刊上。