科學家成功修復胚胎遺傳病基因，打開預防1萬種遺傳病大門

美國科學家完成一項極具爭議性的基因編輯－成功修復人類胚胎中一項能導致心臟衰竭的基因突變。

這是人類在預防遺傳疾病方面邁出一大步，打開了預防1萬種遺傳病的大門。

實驗涉及極大道德爭議，負責的科學團隊只有5天時間觀察已編輯基因胚胎的發展，之後就要終止實驗。

研究是將一名患心肌肥厚症（hypertrophic cardiomyopathy）男性的精子，與健康的卵子結合，利用基因編輯技術，找出胚胎中導致病變的基因，進行修補。心肌肥厚症是一種遺傳性心肌病變，目前大約500人中有一人患此病，是導致年輕人猝死的常見原因。

基因編輯技術目前的成功率大約為72％，換言之，在58個實驗胚胎中，有48個成功免去該種遺傳基因。

沒有參與是次研究的基因專家，多倫多兒童醫院的高級科學家Janet Rossant認為，基因編輯技術仍在初期階段，加上涉及道德爭議和法律問題，目前距離以基因編輯來「設計」嬰兒是遙不可及：「我們仍未清楚那些基因可以用來強化某些人類特質，即使確認了，任何基因改變／強化都可能為其他基因帶來難以預期的負面影響，而且，這是會影響之後的世代。」

直至這項研究之前，只有中國發表過數份基因編輯研究報告。由美國俄勒健康及科技大學（Oregon Health and Science University）、加州索爾克研究所（Salk Institute）和南韓基礎科學研究所（Institute for Basic Science）組成的團隊，這次把研究發表於最新一期的《自然》期刊上。

• Deadly gene mutations removed from human embryos in landmark study (The Guardian)
• U.S. scientists able to alter genes of human embryos (Reuters)
• Human embryos edited to stop disease (BBC)
• 預防遺傳疾病 科學家成功編輯胚胎基因 (中時電子報)