核准癌症基因治療 成美國食品藥物管理局首例

核准癌症基因治療   成美國食品藥物管理局首例
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直到現在,癌症的治療方法總不出藥物、手術或放射線這些削弱癌細胞的療法。有了CAR T細胞療法,讓癌症治療變成利用基因強化患者自身免疫系統,使之與癌細胞奮戰。

文:Alice Park
譯:黃獻寬

美國食品藥物管理局(The Food and Drug Administration,FDA)遵照其諮詢委員會的建議,於8月30日核准了一項針對兒童急性淋巴細胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia,ALL)的突破性療法。這是基因療法在美國核准的第一例。

負責這項療法的是賓夕法尼亞大學(University of Pennsylvania)癌症中心的細胞免疫治療主任卡爾・瓊(Carl June)博士,他從電子郵件得知這項喜訊的一個小時後,情緒仍然激動。

「教人難以置信。」瓊告訴《時代》的記者,語帶顫抖:「這感覺太棒了。我們為此不斷奮鬥,如今終於得到這樣一個明確而特別的結果,這真的太棒了。」

瓊與他的團對致力於這項名為CAR-T細胞療法 [1] (即為利用嵌合抗原受體至T細胞)的研究長達近三十年。這個別名為Kymriah的療法,並非傳統醫學上的藥物治療,而是蒐集從人體中取得的細胞,利用基因技術使其能辨別並摧毀在血液循環中的癌細胞。這種療法可以說是「活生生的藥」,每次治療都是針對患者量身打造而成。

「這是一項終極個人化的療法,而且能確實奏效。」瓊說:「病患也參與了他們自己的藥物製作流程。」

這項核准不只是個為基因療法的未來亮起綠燈的里程碑,更是為癌症治療開闢了一條嶄新的思路。直到現在,癌症的治療方法總不出藥物、手術或放射線這些削弱癌細胞的療法。有了CAR-T細胞療法,讓癌症治療變成利用基因強化患者自身免疫系統,使之與癌細胞奮戰。

「這個轉變十分具有指標性。」史隆・凱特琳紀念癌症研究中心小兒科骨髓移植服務(pediatric bone marrow transplantation service at Memorial Sloan Kettering Cancer Center)的凱文・庫倫(Kevin Curran)博士表示:「我們從人體系統中取出的都是活生生的細胞,我們在實驗室中修改它們,讓它們知道如何尋找癌細胞,再將它們移回患者體內。這絕對會帶來巨大變革。」

相對於現有的白血病治療方法,這項療法提供了更多可能的治療方向。首位接受CAR-T細胞療法的患者,在接受治療七年後的現在,症狀已大大緩解。「我們現在已經證明,藉由患者自身免疫系統的力量,是有機會根治癌症的。」美國血液學會(American Society of Hematology)會長及戴納法柏癌症研究所(Dana-Farber Cancer Institute)的醫師肯尼斯・安德森(Kenneth Anderson)博士在聲明稿中表示:「這為現有白血病療法無效的病患提供了潛在的治療方式,也是癌症治療從化療轉向精準醫學(precision medicine)的最新里程碑。」

諾華公司(Novartis)得到技術授權,並使CAR-T細胞得以大規模製造,他們計畫在今年年底在美國國內約30家醫院推行該療法。由於諾華公司必須為每個患者單獨配製他們的用藥,目前他們只能在部分醫學中心實施CAR-T細胞療法。

目前,Kymriah只被允許用於其他療法都無效的ALL病症,且對象只限兒童。而科學家現在已經開始研究CAR-T細胞是否能作用在其他血液類癌症、淋巴腫瘤,或者是其餘有實體腫瘤的癌症,如乳癌、前列腺癌、卵巢癌和肺癌。癌症免疫治療最新研究的主持人,也是賓夕法尼亞大學兒童ALL研究的首席研究員史蒂芬・格魯普(Stephan Grupp)博士說:「我們希望能持續探索個體細胞治療血液類癌症與實體腫瘤的能耐,幫助更多罹患不同癌症的患者,並期許這能成為這項技術背後不斷進步的動力。」

瓊也希望,隨著越來越多人接受這種治療,能使細胞製作與相關技術更易取得。他將這個過程比喻為第一台電腦,手工製作且費時費心,直到如今能夠自動化排程、輕鬆地大規模製造。「目前這個階段,在諾華公司製作菌珠與完善訓練工作人員上,確實會有其限制。」瓊說:「這是待克服的缺點。」

越多人接受這個治療,醫生也就越加瞭解如何去控制這個療法最嚴重的副作用:一種被稱做「細胞因子釋放綜合症」[2] (Cytokine Release Syndrome)的嚴重免疫系統反應,這會讓病人需要立刻進入重症加護病房接受看護。藥物可以控制這種反應,使其不繼續惡化,但是仍有些許早期患者死於這種綜合症。

這項治療的另一個難處是醫療費用。諾華公司估計一次治療需要將近50萬美金的醫藥費,這個金額受到眾多患者的抗議,希望能夠調降。

然而,在這教人鼓舞的醫療突破之後,CAR-T細胞療法的需求必然會急遽上升。「我想癌症的世界將永遠被改變。」瓊說:「未來必將會出現更多類似CAR-T細胞療法的治療方式。」

註釋

[1] 在病人的T細胞上安裝chimeric antigen receptor(CAR),讓病人的T細胞可以自己去攻擊病人的癌細胞。

[2] 細胞因子釋放綜合症(CRS)的症狀表現有發熱,低血壓,缺氧,以及出現與血清中某些細胞因子數量顯著升高有關的神經系統症狀。目前,這種CRS現象的生物學性質大多尚未明確定義。

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責任編輯:潘柏翰
核稿編輯:翁世航