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「CRISPR基因編輯技術」可能帶來光明的未來,但也仍有許多挑戰

2019/11/29 , 評論
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文:JENNIFER DOUDNA
譯:曾勢喨

自從在1950年代發現DNA的構造後,科學家一直夢想著改變生命的基因序列。想像看看,如果我們可以改正基因突變所造成的疾病,進而大幅的提升人類的健康呢?

利用細菌免疫系統中保護它們不被病毒侵害的基因,CRISPR-Cas9是一個革命性的、一生一次的發現,讓我們有機會很快、很有效的達成以往都認為是做不到的事情。

從2012年以來,這項新的科技被快速的採納,應用在基礎研究、藥物研發、臨床診斷與農業上。在過去7年,超過1萬5000篇有關CRISPR的研究已被發表,而數百個有機體已被應用這樣技術進行基因改造。CRISPR成為了主流的話題,好萊塢的編劇競相使用這個題材,而它也成為了全球標準基因編輯的工具。在我們即將步入下一個10年的同時,顯然CRISPR的應用將會幫助我們處理許多社會面臨的挑戰,如疾病、食物生產與環境永續。

我每天都接收到許多因遺傳基因帶來疾病而痛苦的人們的郵件,他們都在問CRISPR要如何能修復刻在他們、甚至是家族DNA上的基因缺陷。對於許多疾病,如亨丁頓舞蹈症(Huntington's disease)與戴薩克斯症(Tay-Sachs disease),我們已經可以知道是哪些基因導致了這樣的疾病,但至今仍沒有能力去改變這樣的基因。然而因為CRISPR帶來的革命,我們可以開始轉變這樣的現況。

我擔任執行長的創新基因研究中心(Innovative Genomics Institute)以及其他學術單位的研究,都顯示我們可以主動的減少或糾正導致鐮刀型紅血球疾病的基因突變,而對於此疾病以及其他疾病的基因編輯治療已經開始,或很快的就會開始進行臨床試驗。基因編輯革命帶領了快速成長的CRISPR經濟,而在未來10年裡,這樣的科技很有可能製造出可使用或可廣泛應用的基因療程,甚至可完全治癒一些基因導致的疾病。

雖然CRISPR可能帶來光明的未來,但是如何確保大家負責任的使用這項技術是一個持續的挑戰。將近一年以前,科學家賀建奎因為稱他已改造了一對雙胞胎女孩的基因而震驚了世界,這是一個醫學上非必要的實驗,並打破了醫學界對於CRISPR目前不可在臨床上用於編輯人類生殖細胞的共識,也就是說,基因的改變不應該可以流傳給下一代。

科學社群對於此事件的回應,是更努力的去制定更好的安全機制,鼓勵科學家採用更審慎的方式進行基因編輯,並在社會上進行更深度的討論,以瞭解到底何謂負責任的使用CRISPR技術。世界衛生組織(World Health Organization)目前正敦促各國政府對此進行管制,我們需要能夠遵循的規則,而不是終止這項技術的應用。制定規則的過程能讓社會進行對話,這是很重要的,因為現在與未來,都還是會有很多人有興趣想要編輯人類生殖細胞。

在CRISPR技術發展的時代,我們希望能擴大能夠編輯的基因種類,著重於發展安全而有效的CRISPR基因編輯工具,準備讓第一批工具被美國食品藥品監督管理局 (Food and Drug Administration)同意上市,同時增加我們對於自然基因突變的瞭解,以調整現有的CRISPR技術,增加基因編輯的準確性。

在可能的未來,基因、遺傳疾病可能將成為過去,我們固定的調整體內DNA的序列,並把有害的基因突變當作門診小病一樣處理。但我們必須確定在這樣的未來,每個人都能夠使用這樣的科技;而社會能對管制這項科技的規則,以及何時、如何能使用這項科技在人類生殖細胞上達成共識。這必須要社會共同的努力才能達成,這些努力包含了政府與私部門必須增加投資、必須有更多商業合作以減少這項技術的財務風險,並增加它能應用的規模,以及政治與管制上需要做出改變,讓所有人都能安全、可負擔的去接觸這項技術並得到有效的治療,而不是終結這項可能支撐未來世代健康的技術。

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責任編輯:朱家儀
核稿編輯:翁世航

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