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美國生技公司:治療阿茲海默症的良方為期不遠

2018/01/22 ,

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Photo Credit: geralt@Pixabay CC0

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我們想讓你知道的是

能在活生生的病人大腦中看到類澱粉蛋白質斑,也證實了一項猜疑,即阿茲海默症就像心臟疾病,有一段長又沉默的時期。

文:Samantha Budd Haeberlein
譯:張書豪

巴德哈伯廉(Budd Haeberlein)是保爾健生物科技公司(Biogen)臨床開發副總裁。

阿茲海默症是最悲慘的疾病,它奪走人的記憶和身分,也偷了人的自我意識。受阿茲海默症所擾的人數越來越多,最近美國有超過500萬人被診斷出罹患此病,到了2050年,染病人數可能多達近三倍為1,400萬人。在經濟上是同樣地驚人,據美國阿茲海默症協會(The Alzheimer’s Association)報告,美國在阿茲海默症與其他痴呆症的健康照護與長期照護,2017年總計花費超過2500億美元。

治療是迫切需要的,尋找新藥的成功率不高,只有大約1%早期的科學發現成果得以變成病人適用的藥,表面上看它是一個聽起來明顯殘酷的真相。

然而這麽說是不太對的。因為當我們細想每一次失敗的研究,我們經常能揭開其問題的答案,為什麼這樣行不通呢?而且那些答案讓我們更進一步了解阿茲海默症,使我們能早日找到治療方法。

阿茲海默症的病因描述,乃有兩種蛋白質稱為β類澱粉蛋白質 (beta-amyloid)和微管相關蛋白質(tau)在大腦堆積,他們在正常狀態下確實存在那裡,可是阿茲海默症患者,一定是有個地方出錯: 當β類澱粉蛋白質在大腦中不正常累積形成一種稱作蛋白質斑(plaques)的物質,以及微管相關蛋白質在腦細胞裡彎曲與纏繞,將造成傷害,並隨著時間導致記憶流失。

至今,我們要進行屍體解剖,才能從病人身上看這些蛋白質。在阿茲海默症的研究,有一項最大的進展,就是在人們開始接受臨床研究前,我們已經有能力透過正電子發射計算機斷層掃描(positron-emission tomography,以下簡稱PET)來確認,在他們的大腦裡是否有類澱粉蛋白質斑或微管相關蛋白質纏繞。

我記得這個驚人的改變,當我們於2010年第一次在阿茲海默症的病人身上使用PET的成像技術。那時我們工作的臨床中心,提出10個被診斷為阿茲海默症的病人,使用這項成像新技術後,我們發現其中有3個人,在他們的大腦裡沒有類澱粉蛋白質斑,表示他們實際上沒有罹患阿茲海默症,這樣戲劇性的變化,讓我們得以更精準瞭解這個病症。

成像技術也是一些臨床研究成功的關鍵,因為一些試驗中的藥要起作用,需將其與蛋白質結合及移除,如果蛋白質與蛋白質斑是不存在的,這些藥就無法發揮作用,如此可能對研究結果產生負面衝擊。

能在活生生的病人大腦中看到類澱粉蛋白質斑,也證實了一項猜疑,即阿茲海默症就像心臟疾病,有一段長又沉默的時期。現在我們可以看到,當一個人察覺到記憶流失徵兆出現的20年前,蛋白質就在其大腦裡堆積且形成蛋白質斑, 這就表示當蛋白質斑正在形成且尚未造成太大的傷害時,我們可能需要更早對其做治療。

現今我們針對早期可能的治療方法進行研究,目前的臨床研究包括那些我們在保爾健生物科技公司(Biogen)所提出的,我們正在觀察造成蛋白質斑形成的身體機能構造,以及研究我們是否可以降低蛋白質斑形成的速度,或阻止其在大腦裡形成。除此之外,也研究抑制形成的有效性,和預防微管相關蛋白質在腦中擴散。

我相信我們能發展出一種治療方法,給等待中的數百萬阿茲海默症患者及他們的家人。我的樂觀深植於科學,而科學正在我們的眼前持續發展與進步。

© 2017 Time Inc.版權所有。經Time Inc.授權翻譯並出版,嚴禁未經書面授權的任何形式與語言版本轉載。

責任編輯:潘柏翰
核稿編輯:翁世航

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