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「多發性硬化症」的希望與前景:幹細胞移植

2018/04/01 ,

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Photo Credit: Reuters/達志影像

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該研究結果仍處於萌芽階段,且尚未發表於可供其他專家學者分析與檢驗的期刊上。然而,該研究是第一個對MS幹細胞移植治療進行嚴格檢驗的實驗。

文:ALICE PARK
譯:許睿洋

關於多發性硬化症(multiple sclerosis,以下簡稱MS)的幹細胞移植治療,研究人員傳來令人振奮的研究結果。許多醫生與病患也都期待這會是MS治療的重大突破。

在近日舉辦於葡萄牙里斯本的歐洲骨髓移植學會(European Society for Bone and Marrow Transplantation)上,科學家表示,相較接受其他治療的MS患者,特定MS種類的患者在接受幹細胞移植後病情復發的情況出現降低。

該研究的受試者包含110名復發型多發性硬化症(relapsing MS)的患者,此疾病為一免疫系統疾病,免疫系統中的細胞會開始莫名地破壞脊隨、大腦與眼睛中神經細胞的外層包裹(即髓鞘)。在沒有髓鞘後,神經將漸漸失去傳遞重要訊息以控制行動與視力的能力。在該研究中,患者被隨機分派至接受當前常見的MS治療(有助延緩免疫系統破壞神經細胞的進程),或是接受幹細胞移植。

在「幹細胞移植」組的受試者,會先透過化學治療清除當前錯誤攻擊神經細胞的免疫細胞。接著,他們將服用特殊藥物,將幹細胞自骨髓引入血液中,以開始製造新的免疫細胞。經過約3年後,「幹細胞移植」組約有6%的受試者病情復發,而接受當前標準治療的控制組患者則有60%再次遭遇MS之苦。

為什麼MS患者的免疫系統會開始攻擊自身神經細胞的原因目前仍不清楚,但透過健康細胞重新啟動免疫系統的概念,已經被證實是一個相當有效的方法,在其他的研究領域亦然。在癌症治療方面,美國食品藥物管理局(Food and Drug Administration)也核准了類似的療法,即摧毀會造成白血病的免疫細胞,並以能分辨且能消滅癌細胞的基因改造細胞取代之。

而在MS的情況下,研究顯示當患者的免疫系統經幹細胞移植而重新啟動後,免疫細胞通常不會再對神經細胞發起一樣的錯誤攻擊。部分研究指出,基因與暴露於特定環境介質(從污染物到飲食中的化學物質)等因素都有可能引導免疫細胞來破壞神經。重置患者的免疫系統或許能除去上述影響,並給予患者一個機會來抑制甚至戰勝疾病。

該研究結果仍處於萌芽階段,且尚未發表於可供其他專家學者分析與檢驗的期刊上。然而,該研究是第一個對MS幹細胞移植治療進行嚴格檢驗的實驗。美國國家多發性硬化症學會(National MS Society)研究部執行副主席布魯斯.貝波(Bruce Bebo)說,「當前的挑戰將會是在我們所有的MS治療方案中,決定哪些較適合使用,並決定誰最適合此種療法。」

同時,移植手術相當昂貴。接受手術的病人可能需要前往專門的機構,並與熟稔此技術的移植與神經學專家合作。

貝波提到,實驗中的受試者均為復發型MS,因此無法確定漸進型MS(progressive MS。經國家多發性硬化症學會統計,約有半數患者屬於此類)能否同時受益。儘管80%至85%的患者初次被診斷出MS時屬於復發型,但久而久之可能會演變成漸進型MS。一旦幹細胞移植的成果確定,這將意味著如果人們夠早接受治療,在疾病發展成漸進型而難以治癒之前,將有更多人能夠對其加以控制。貝波說道,「這是希望也是前景。」

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責任編輯:朱家儀
核稿編輯:翁世航

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